Otthon alkalmazható SMA-terápia vált elérhetővé Magyarországon

(Budaörs, 2026. április 30. – Budaörsi Infó) Új lehetőség nyílt Magyarországon a gerincvelői izomsorvadással, vagyis SMA-val élők számára: elérhetővé vált egy otthon alkalmazható, szájon át szedhető terápia. Az SMA Egyesület tájékoztatása szerint a riszdiplam hatóanyagú készítmény egyedi méltányossági eljárásban igényelhető.

Otthon is alkalmazható kezelés

A riszdiplam hatóanyagú készítmény jelentősége abban áll, hogy szájon át szedhető, és otthoni környezetben is alkalmazható. Ez különösen fontos azoknak a betegeknek és családoknak, akik számára a rendszeres kórházi beavatkozás, illetve a gerincvelőbe adott injekciós kezelés nehezen megoldható.

A készítmény az SMA hátterében álló fehérjehiány pótlását segíti: a szervezetben meglévő SMN2 „pótgén” működését támogatja, hogy az hatékonyabban járuljon hozzá az idegsejtek működéséhez szükséges SMN-fehérje termeléséhez. Az Európai Gyógyszerügynökség tájékoztatója szerint a riszdiplamot az 1-es, 2-es és 3-as típusú SMA-ban szenvedő betegeknél a motoros funkciókra gyakorolt hatása alapján engedélyezték az Európai Unióban.

Kiknek jelenthet segítséget?

Az SMA Egyesület közlése szerint a márciustól elérhető terápia igazolt 1-es, 2-es vagy 3-as típusú SMA-val élő gyermekek és felnőttek számára igényelhető egyedi méltányossági alapon, 1–4 SMN2 génkópia megléte esetén.

A közlemény szerint az 1-es típusú SMA esetében a terápia javította a túlélési esélyeket, csökkentette a lélegeztetőgép szükségességét, és sok kisgyermeknél segített megőrizni a szájon át történő táplálás képességét. A legfiatalabbaknál jelentős mozgásfejlődést is lehetővé tett. Az Európai Gyógyszerügynökség nyilvános gyógyszerismertetője is kiemeli, hogy az 1-es típusú SMA-ban szenvedő gyermekeknél a kezelés után olyan motoros fejlődési eredmények is megjelentek, amelyek kezelés nélkül nem lennének várhatók.

A 2-es és 3-as típusú SMA-val élő gyermekeknél és felnőtteknél a hosszabb távú adatok alapján a készítmény hozzájárulhat a mozgáskontroll megőrzéséhez és javításához.

Alternatíva azoknak is, akik eddig kiszorultak a kezelésekből

Buday Krisztina, az SMA Egyesület elnöke az MTI-nek azt mondta: a gyógyszer – akár szirup, akár tabletta formájában – olyan betegek számára is alternatívát jelenthet, akik állapotuk miatt évekig teljesen kiszorultak a kezelésekből.

A jelenleg ismert másik két terápiás irány a gerincvelőbe adott injekciós kezelés, illetve a kétéves korig adható infúziós génpótlás. Ezek mellett a szájon át szedhető, otthon alkalmazható készítmény új kezelési lehetőséget adhat azoknak, akiknél a korábbi terápiák valamilyen okból nem voltak elérhetők vagy nem voltak megfelelőek.

Egyedi méltányossági eljárásban kérhető

A készítmény egyedi méltányossági alapon igényelhető, a kezelőorvos közreműködésével. A NEAK tájékoztatása szerint az egyedi méltányossági támogatás iránti kérelmet mindig az ellátás igénybevétele előtt kell benyújtani, mert a térítési díj átvállalása kizárólag a méltányossági határozat alapján, az abban foglalt feltételek teljesülése esetén történhet meg.

Ez azt jelenti, hogy az érintett családoknak és felnőtt betegeknek mindenképpen a kezelőorvosukkal érdemes egyeztetniük arról, hogy esetükben szóba jöhet-e a terápia, és milyen dokumentumokra van szükség az igényléshez.

Mi az SMA?

Az SMA, vagyis a gerincvelői izomsorvadás ritka, genetikai eredetű betegség, amely az izmok működéséhez szükséges idegsejteket érinti. A betegség különböző súlyossági formákban jelentkezhet, és kezeletlenül súlyos mozgáskorlátozottsághoz, légzési és táplálási nehézségekhez is vezethet.

Az elmúlt években több terápiás lehetőség is megjelent, amelyek alapjaiban változtatták meg az SMA kezelésének kilátásait. Az otthon alkalmazható riszdiplam-terápia magyarországi elérhetősége ezért fontos előrelépés lehet az érintett betegek és családjaik számára.

(Budaörsi Infó / Forrás: MTI, SMA Egyesület, NEAK, Európai Gyógyszerügynökség / A kép csak illusztráció.)

facebook:

0 Komment